本报7月21日讯  出生9个月起，永州的小旭就被确诊为重型地中海贫血。现在7岁半的他一直靠输血续命，从开始的一个月输一次，到现在的十几天输一次。以后，小旭可以脱离输血依赖了。

    今天，中南大学湘雅医院与华东师范大学刘明耀教授科研团队合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性”临床研究取得重大成果：2例重型地中海贫血患儿接受治疗后脱离输血依赖，至今已83天。

    这是全球首次通过CRISPR“γ珠蛋白重激活技术”治疗β0/β0型重度地贫、全国首次通过CRISPR技术治疗地中海贫血的成功案例。

    此次接受治疗的两位患者分别为7岁的小旭和另外一位8岁的男童，两人顺利通过了全血细胞减少关、感染关、药物毒性关和免疫重建关等，γ珠蛋白重激活的造血干细胞移植体内重新恢复造血。移植后1个月，两名患儿就脱离了输血。目前移植近3个月，患儿的血红蛋白稳定维持在120g/L以上。

    ■记者 李琪  通讯员 王洁 实习生 孟凡佳