58岁的黄女士在失明多年后，竟因打一针药水，再次看到了女儿的面庞与孙子的笑容。这并不是科幻桥段，而是我国科学家自主研发的基因治疗药物GA001带来的真实改变。

　　视网膜色素变性是一类导致失明的遗传病，其核心问题是感光细胞逐渐“罢工”，不再捕捉光线。但奇妙的是，患者眼中的神经节细胞和大脑“接收系统”往往仍完好无损。科学家设想：是否能绕过感光细胞，直接让神经节细胞变得“感光”？

　　这一构想的实现，离不开一种新型光敏蛋白。北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队发现，这种蛋白能感应光线，并可通过基因指令导入细胞。借助纳米级载体，这份“说明书”被精准送入神经节细胞，细胞便开始合成光敏蛋白，自行接收光线信号，再把“看到”的画面传给大脑。患者注射GA001后，视力开始恢复，不需开刀，也不植入任何设备。

　　不同于以往针对特定基因突变的昂贵疗法，GA001适用于更广泛的失明人群，尤其是晚期视网膜病变患者。它不仅打破了技术瓶颈，还大大降低了治疗门槛。参与临床试验的9位患者都出现了视觉恢复，一些人甚至已可独立行走、就餐。

　　但这只是“看见”的第一步。科学家也在思考，如何让这些模糊的影像变得更清晰？如何进一步降低成本，让更多人受益？当前团队正在开发视觉训练软件，希望通过康复干预提升视觉质量。同时，GA001的定价也将结合社会福利体系，力求让更多人“有药可医”。

　　从“看见光”到“看清世界”，从复明治疗到难治疾病，基因疗法正打开医学新纪元的大门。未来，它或将成为攻克疑难顽疾的一把钥匙，让更多人迎来希望的“微光”。

　　（5.3，半月谈，文/张漫子 谢绵霞）