一 概述

    肝母细胞瘤( HB)是儿童时期最常见的肝脏肿瘤，90%发生于5岁以内。该病起病隐匿，早期多无症状，约20％的患儿在诊断时已发生远处转移。手术切除肿瘤是HB的重要治疗手段，能否完整切除肿瘤是影响预后的关键因素。 

    二 诊断 

    1. 临床表现  起病隐匿，多以不规则局限性肝脏肿大为最初症状，肿瘤生长迅速，有的可达脐下或超越中线，表面光滑，边缘清楚，硬度中等，略能左右移动，无压痛。早期除有轻度贫血外，一般情况多良好；晚期则会出现黄疸、腹水、发热、贫血、体重下降等症状，腹壁可见静脉怒张，并可因腹内巨大肿块造成呼吸困难。

    2. 实验室检查  甲胎蛋白（AFP）水平升高是HB重要的诊断标准之一，且患者的病情与AFP水平密切相关；其次是血常规、肝肾功能、电解质、血淀粉酶、乳酸脱氢酶、凝血功能、大小便常规等实验室检查，以及CT、超声、MRI、骨扫描等影像学检查。

    3. 诊断标准  5岁以下的儿童伴有腹部包块，并存在典型HB影像学表现及血清甲胎蛋白异常升高就可诊断。

    4. 病理检查  包括免疫组织化学检测和组织学分型。注：①如果肿瘤组织中含有间变性的成分，建议描述并列出百分比；②如为穿刺活检，建议至少送检5 条穿刺组织，每条不少于1.0厘米×0.3厘米，以代表肿瘤的不同区域，并包含 代表正常组织和肿瘤组织交界处的病变组织。

    三 治疗

    1. 手术

    初诊手术指征：(1)美国麻醉师协会评分1~2 级；(2)经影像学评估，残存肝脏组织大于原体积的35％，功能能够满足代谢需要；(3)PRETEXT I、Ⅱ期的单发肿瘤病灶，距离重要血管有足够间隙(≥1厘米)；(4)预计镜下残留(COGⅡ期)无需二次手术者。

    延期手术指征：(1)PRETEXT Ⅲ期、Ⅳ期患儿，在活检明确诊断先行新辅助化疗后，再行延期手术；(2)化疗后评估为POST-TEXT I期、Ⅱ期，或没有重要血管(门静脉或下腔静脉)累及的 POST-TEXT Ⅲ期患儿，可行肝叶切除或分段切除；(3)对PRETEXT Ⅳ期和化疗后评估为 POST-TEXT Ⅲ期并伴有下腔静脉(V+)或门静脉(P+)累及的患儿，应该尽早转入具有复杂肝段切除或肝移植能力的医院治疗；(4)化疗后仍残留肺或脑单发转移病灶者，可行残留病灶手术切除。 

    2. 化疗

    （1）极低危组：术后不化疗，密切随访即可。

    （2）低危组化疗方案：C5V（顺铂+5-氟脲嘧啶+长春新碱）——顺铂 90mg/m2，避光持续静滴≥6小时，第1天；5-氟脲嘧啶600 mg/m2，静滴4小时， 第2天；长春新碱1.5mg/m2，静推(单次最大剂量≤2mg)，第2天。21天为1个化疗周期，总疗程4~6个周期。

    （3）中危组化疗方案：C5VD（顺铂+5-氟脲嘧啶+长春新碱+阿霉素）——前三种药物用法同“低危组”，第2、3天加阿霉素25mg/m2，静脉滴注6小时。21天为1个化疗周期，2~4个周期后择期手术，总疗程为6~8个周期。

    （4）高危组化疗方案：

    方案一（顺铂+阿霉素）：顺铂80mg/m2，避光、持续静滴≥6小时，第1天；阿霉素30mg/m2，静脉滴注6小时，第2、3天。

    方案二（卡铂+阿霉素）：卡铂500mg/m2，静脉滴注2小时，第1天；阿霉素20mg/m2，静脉滴注6小时，第1、2天。

    方案三（异环磷酰胺+卡铂+依托泊苷）：异环磷酰胺1.5g/m2，静滴2~3 小时，第1~5天；卡铂450mg/m2，静滴2~4小时，第1天；依托泊苷100mg/m2，静滴2~4小时，第1~3天。

    以上3个方案每个疗程均为21天，“方案一”化疗3个周期后评估达到手术要求者，术后用“方案二”继续化疗，总疗程为6~10个周期；若评估未能达到手术要求者，改“方案三”化疗2个周期后继续评估，总疗程为8~10个周期。

    3. 肝移植  化疗后评估为 POST-TEXT Ⅳ期或 POST-TEXT Ⅲ期伴有肝静脉或下腔静脉等重要血管受累，无法进行手术者可考虑肝移植。

    据国家卫生健康委员会官网