一 概述

    原发免疫性血小板减少症（ITP）又称为特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性、出血性疾病，儿童年发病率约为4～5/10万，高于成人，临床主要表现为皮肤粘膜出血，严重者可有内脏出血，甚至颅内出血。部分患儿仅有血小板减少，没有出血症状。

    儿童ITP是一种良性自限性疾病，主要是由于机体对自身抗原的免疫失耐受，导致免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足引起。80%的病例在确断后12个月内血小板计数可恢复正常，仅有约20%左右的患儿病程持续1年以上。 

    二 诊断

    1. 临床表现  以皮肤和粘膜出血多见，主要表现为紫癜、瘀斑、鼻衄、齿龈出血，消化道出血和血尿，偶有颅内出血，是引起死亡的最主要原因。除非有持续或反复活动性出血，否则不伴有贫血表现，一般无肝脾、淋巴结肿大，无发热。

    2. 儿童ITP 的诊断标准  （1）至少2次血常规检查显示血小板计数减少，血细胞形态无异常；（2）脾脏一般不增大；（3）骨髓检查显示巨核细胞数增多或正常，有成熟障碍；（4）排除其它继发性血小板减少症，如自身免疫性疾病、甲状腺疾病、药物诱导的血小板减少、同种免疫性血小板减少、淋巴系统增殖性疾病、骨髓增生异常、恶性血液病、慢性肝病脾功能亢进、血小板消耗性减少等。 

    三 治疗

    1. 原则  ITP多为自限性，治疗措施主要取决于出血症状，而非血小板数目。当血小板≥20×109／升，无活动性出血表现时，可以先观察，暂不予治疗。

    2. 一般疗法  适当限制活动，避免外伤；疑有细菌感染者，酌情使用抗生素；避免使用影响血小板功能的药物，如阿司匹林；慎重预防接种。

    3. 紧急治疗  重症ITP患儿（血小板计数＜10×109／升），且伴胃肠道、 泌尿生殖道、中枢神经系统或其他部位的活动性出血或需要急诊手术时，应迅速将血小板升至50×109／升以上，必要时可以输注血小板。

    4. 药物治疗  包括肾上腺糖皮质激素（如泼尼松、地塞米松）、促血小板生成类药物（如重组人血小板生成素、艾曲波帕、罗米司亭）、免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、长春新碱、环孢素A、雷帕霉素等）。

    5. 脾切除  拟行脾切除的患儿须严格掌握以下手术指征：①经以上正规治疗，仍有危及生命的严重出血或急需外科手术者；②病程＞1年，年龄＞5岁，且有反复严重出血，药物治疗无效或依赖大剂量糖皮质激素维持（＞30毫克／天）；③有使用糖皮质激素的禁忌证。

    四 疗效判断 

    1. 完全反应(CR)  治疗后血小板数≥100×109／升，且没有出血。

    2. 反应（R）  治疗后血小板数≥30~100×109／升，并且至少比基础血小板计数增加两倍，且没有出血。

    3. 持续反应（DR）  达到R/CR并持续≥4周。

    4. 无效（NR)  治疗后血小板数＜30×109／升，或者血小板数增加不到基础值的两倍，或者有出血。

    5. 复发  治疗有效后，血小板计数降至30×109／升以下，或者不到基础值的2倍，或者出现出血症状。

    注：在定义CR或R时，应至少检测2次血小板计数，其间至少间隔7天；定义复发时至少检测2次，其间至少间隔1天。

    据国家卫生健康委员会官网